Finanziamento alla Ricerca

L’associazione Gruppo Famiglie Dravet Onlus è lieta di annunciare che il finanziamento di 50.000 Euro, messo a bando con la Call for proposals 2016, è stato assegnato al Dr Vania Broccoli per il progetto “Quantitative high-throughput screening for small molecules modulating Scn1a expression in a genome-edited cell line” 

Vania Broccoli è Primo ricercatore dell’Istituto di Neuroscienze del CNR e Capo dell’Unità di ricerca sulle "Cellule Staminali e Neurogenesi” dell’Ospedale San Raffaele di Milano.

 Il progetto: Sviluppo di una piattaforma di screening sistematico per l’identificazione di molecole capaci di attivare il gene Scn1a utilizzando cellule con un reporter bioluminescente, prevede lo sviluppo di una linea di cellule neuronali modificate con il sistema del “genome-editing” CRISPR/Cas9 per ottimizzare lo screening di librerie di centinaia di molecole per l’isolamento di composti capaci di super-attivare il gene Scn1a per una nuova opportunità terapeutica nella Sindrome di Dravet.