Sperimentazione clinica sulla fenfluramina: pubblicati risultati incoraggianti

La fenfluramina riduce la frequenza delle crisi convulsive in bambini e adolescenti con sindrome di Dravet. È questo il risultato di una sperimentazione clinica internazionale di fase 3 che ha coinvolto 87 pazienti ed è stata appena pubblicata sulla rivista Jama Neurology.

I ricercatori, guidati da Rima Nabbout dell’Hôpital Universitaire Necker-Enfants Malades di Parigi, si sono chiesti se questo farmaco fosse sicuro ed efficace nel trattare pazienti Dravet già in terapia anti-epilettica che includeva stiripentolo/Diacomit. Attraverso uno studio controllato, hanno mostrato che la somministrazione per bocca di fenfluramina a basse dosi (0.4 mg/kg al giorno), per 15 settimane, porta a una riduzione del 54% delle crisi convulsive mensili. Questo effetto era clinicamente significativo sia all’inizio del trattamento sia a lungo termine, e ha consentito ai piccoli pazienti di sperimentare periodi di tempo più lunghi senza crisi. Inoltre, nessun paziente è andato incontro a effetti collaterali cardiovascolari, come cardiopatia valvolare o ipertensione arteriosa polmonare, un rischio che in passato era stato associato a questo farmaco quando somministrato a dosi molto più elevate in casi di obesità. Gli effetti avversi più comuni sono stati: riduzione dell’appetito, stanchezza, diarrea e febbre.

La fenfluramina è un farmaco serotoninergico, storicamente usato come anoressizzante. Anche se il meccanismo d’azione non è ancora del tutto chiaro, questo studio, insieme a sperimentazioni precedenti, indica che la fenfluramina potrebbe diventare un’importante opzione terapeutica per i molti pazienti Dravet che al momento non hanno alternative efficaci. In Europa, l’autorizzazione per l’immissione in commercio della fenfluramina è attesa per i prossimi mesi. Nel frattempo in Italia alcuni pazienti la stanno utilizzando come farmaco a uso compassionevole.

 

Fonte

https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2756124