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ricerca sulle “Cellule Staminali e Neurogenesi” di composti farmacologici in grado di attivare
dell’Ospedale San Raffaele di Milano. il promotore del gene SCN1A. Fine ultimo del
Il progetto: Sviluppo di una piattaforma di scre- progetto identificare nuovi composti farmaco-
ening sistematico per l’identificazione di mole- logici per la cura della Sindrome di Dravet.
cole capaci di attivare il gene Scn1a utilizzando Tenendo in considerazione le relazioni di valu-
cellule con un reporter bioluminescente, preve- tazione predisposte da un comitato di revisori
de lo sviluppo di una linea di cellule neuronali indipendenti chiamati ad esprimere un parere
modificate con il sistema del “genome-editing” sul progetto stesso, nel suo insieme, e le sue ra-
CRISPR/Cas9 per ottimizzare lo screening di gionevoli opportunità di riuscita, l’associazione,
librerie di centinaia di molecole per l’isolamen- ha deciso di sostenere una ulteriore fase di veri-
to di composti capaci di super-attivare il gene fica ed ha erogato nel 2016 l’importo di € 6.250,
Scn1a per una nuova opportunità terapeutica impegnandosi al finanziamento di una secon-
nella Sindrome di Dravet. da tranche di € 12.500 al raggiungimento di
Bando 2017 obiettivi predefiniti. Non essendosi verificati ta-
In data 31marzo 2017 sarà lanciato un nuovo li obiettivi prefissati, il Gruppo Famiglie Dravet
bando internazionale dedicato al finanziamen- non ha quindi versato la seconda tranche deci-
to di progetti di ricerca di base o clinica della dendo di non proseguire nel finanziamento del
durata di un anno e finalizzati alla compren- progetto.
sione della patogenesi della Sindrome di Dra-
vet. Il budget messo a disposizione ammonta Comitato Promotore della FIE
a € 50,000. Si attendono dal bando proposte Fondazione Italiana Epilessie
dirette alla comprensione dei meccanismi alte-
rati che impattano il cervello delle persone con L’aspetto dell’epilessia nella Sindome di Dravet
Sindrome di Dravet e dei quesiti clinici irrisol- gioca un ruolo molto pesante e per questo moti-
ti relativi agli aspetti genetici, alla patogenesi, vo l’ associazione, nell’anno 2015, aveva deciso
all’evoluzione e al trattamento della Sindrome di aderire all’iniziativa promossa dalla FIE che
di Dravet. Il termine del processo di selezione è si proponeva di costituire una Fondazione per la
previsto per il 10 ottobre 2017, con l’annuncio ricerca sulle epilessie. Pertanto,il Gruppo Fami-
del vincitore. glie Dravet Onlus, insieme ad altre 8 associazio-
ni italiane per l’epilessia ed aderenti alla stessa
Università di Genova FIE, ha costituito, in data 7 febbraio 2015, il
Comitato Promotore della FIE Fondazione Ita-
Il Gruppo Famglie Dravet Onlus ha finanziato, liana Epilessie, impegnandosi a contribuire con
in due tranches, nel 2013 e nel 2016, l’importo un versamento di € 15.000 per le due annualità
complessivo di € 31.250 destinato all’Ospeda- 2015 e 2016.
le Gaslini di Genova per il finanziamento della Ad oggi, il Comitato, avvalendosi del supporto di
prima fase di un progetto scientifico coordina- un Consulente Scientifico, ha effettuato sia inizia-
to dal Dr Federico Zara. Obiettivo specifico del tive di comunicazione atte a portare in evidenza
progetto: la messa a punto di un saggio cellulare le problematiche relative all’epilessia che avviato
di Luciferasi ai fini di effettuare uno screening e consolidato importanti relazioni con soggetti di
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